處暑時節的紅星村，天高氣爽，碩果盈枝。田野間的
“紅星
20
號”
紫蘇進入大規模采收期，智能采收車隊在田間有序穿梭，滿載新鮮紫蘇葉的運輸車正駛向深加工中心。全球傳統醫藥創新中心總部內，科研人員圍繞
sz-003
在罕見神經疾病治療領域的突破性成果展開熱烈研討，一場聚焦罕見病治療新突破的國際研討會即將拉開帷幕。唐糖身著淺灰色科研制服，胸前
“創新永續”
的胸針在晨光中熠熠生輝，她步履輕快地走進總部，開啟新一天的工作征程。
“唐主任，sz-003
在罕見神經疾病治療領域取得重大突破，尤其在脊髓小腦共濟失調和亨廷頓舞蹈癥治療中展現出顯著療效，”
總部臨床研究中心總監在辦公室匯報時，手中捧著詳盡的研究報告與臨床試驗數據，“針對脊髓小腦共濟失調患者的
2
期臨床試驗顯示，sz-003
治療組患者的國際共濟失調評分量表評分較基線平均降低
8.5
分，運動功能改善率達
72%，生活自理能力評分提升
40%，顯著優于對照組。在亨廷頓舞蹈癥患者中的
2
期臨床試驗顯示，患者的統一亨廷頓病評定量表運動評分改善率達
68%，認知功能保持穩定，病情進展速度減緩
50%。兩項研究的安全性數據均與既往研究結果一致。”
兒童罕見神經疾病治療研究收獲重要進展。“sz-003
在兒童遺傳性痙攣性截癱患者中的臨床試驗顯示，”
臨床研究中心總監翻至兒童研究章節，“用藥
18
個月后，患兒的運動功能評分平均提高
35%，痙攣癥狀明顯緩解，行走能力得到實質性改善。治療過程中未發現嚴重不良反應，安全性表現良好。這項研究為兒童罕見神經疾病的治療帶來新希望，我們已啟動
3
期臨床試驗，計劃在全球
25
個國家入組
800
名患兒，重點評估長期療效與安全性。試驗將采用隨機、雙盲、安慰劑對照設計，設置多個劑量組以確定最佳治療劑量。”
罕見病多學科聯合診療模式成效顯著。“基于‘本草大腦’對
500
萬例罕見病患者數據的深度分析，我們構建了‘sz-003
+
精準康復
+
心理支持’的多學科聯合診療模式，”
臨床研究中心總監介紹聯合診療成果，“在罕見神經疾病患者中的應用顯示，聯合診療組的治療有效率達
75%，顯著高于傳統治療組的
45%。該模式已在全球
300
家罕見病診療中心推廣應用，患者生活質量評分平均提高
30
分，家屬滿意度高達
95%。配套開發的罕見病智能診療系統能實現精準診斷與個性化治療方案生成，診斷準確率達
98%，方案生成時間縮短至
30
分鐘。”
唐糖仔細審閱研究報告，與臨床研究中心總監深入交流：“sz-003
在罕見神經疾病治療領域的突破，為罕見病患者帶來了新生希望，”
她著重強調，“要加快罕見病適應癥的
3
期臨床試驗進度，為更多罕見病患者提供有效治療選擇。推進兒童罕見病治療研究，重點關注兒童患者的特殊需求。持續完善多學科聯合診療模式，推動罕見病診療水平整體提升。同時，要強化罕見病患者的長期隨訪機制，積累更多真實世界證據，建立罕見病治療的長期療效數據庫。”
上午十點，sz-003
罕見神經疾病治療研究成果研討會在總部國際會議中心如期召開。來自全球
80
個國家的
5500
名神經科醫生、遺傳學家、罕見病專家通過全息投影技術參會，現場展示的臨床試驗數據與患者治療前后的對比視頻引發廣泛關注。會議中心的互動區內，科研人員正在進行多學科聯合診療模式的效果演示，吸引大批參會者駐足交流。
“罕見神經疾病治療一直是醫學領域的難題，患者長期面臨無藥可治的困境，”
美國約翰霍普金斯大學神經科教授在分享研究成果時表示，“sz-003
的臨床試驗顯示出對多種罕見神經疾病的顯著療效，這種廣譜治療效果具有重要臨床價值。其作用機制研究表明，藥物可通過調節神經細胞代謝與保護神經元結構，延緩疾病進展并改善癥狀，為罕見神經疾病治療開辟新途徑。該藥物的長期療效與安全性數據同樣令人信服，為臨床應用提供了有力支撐。”
德國慕尼黑大學兒科教授對兒童罕見病治療研究給予高度評價：“兒童罕見神經疾病的治療需求迫切，但研究難度極大，”
他在點評環節指出，“sz-003
的臨床試驗結果令人鼓舞，不僅改善了患兒的運動功能，更提升了他們的生活質量。研究采用的長期隨訪設計與精細化評估方法，為兒童罕見病研究提供了寶貴經驗。這項研究將改變兒童罕見神經疾病的治療格局，讓更多患兒從中受益。”
研討會發布《sz-003
罕見神經疾病臨床應用專家共識》。“基于
2
期臨床試驗數據與專家經驗，我們制定了這份專家共識，”
臨床研究中心總監介紹共識內容，“明確了
sz-003
在脊髓小腦共濟失調、亨廷頓舞蹈癥等罕見神經疾病中的用藥指征、劑量方案與聯合治療策略，為臨床應用提供專業指導。我們還建立了‘全球罕見神經疾病診療協作網絡’，已吸納全球
400
家醫療機構參與，共同開展多中心研究與臨床推廣。協作網絡將建立統一的數據標準和療效評價體系，推動研究成果快速轉化。”
唐糖在總結發中表示：“sz-003
罕見神經疾病治療研究的突破，體現了我們對罕見病患者健康需求的深切關注，”
她向參會專家致以誠摯感謝，“希望大家積極參與后續臨床試驗，為研究順利推進提供支持。我們將投入
70
億元用于罕見神經疾病的創新研究，開發更多治療方案，為罕見病患者帶來希望。同時，我們愿與全球合作伙伴加強協作，共同提升罕見病診療水平，推動罕見病研究國際化發展。”
與此同時，傳統醫藥國際大科學計劃的全球創新論壇在總部多功能廳舉行。來自全球
85
個國家的科研機構代表、企業高管、zhengfu官員齊聚一堂，共同探討大科學計劃的創新方向與未來發展規劃。五大科學工程的負責人分別分享最新創新成果與下一階段研發重點。
“傳統藥物創新工程的全球創新體系持續完善，”
傳統藥物創新工程負責人介紹，“除
sz-003
的罕見病治療研究外，治療家族性淀粉樣多發性神經病的創新藥物已進入
3
期臨床試驗，神經功能改善率達
65%；針對腓骨肌萎縮癥的候選藥物進入
2
期臨床試驗，運動功能改善效果顯著。全球傳統藥物智能研發平臺已完成
700
萬個化合物的篩選，發現
180
個潛在候選藥物。國際合作開發的‘罕見病藥物
ai
重定位系統’已發現
20
個潛在治療藥物，其中
5
個已進入臨床前研究階段。”
資源保護工程的
“藥用植物資源創新利用體系”
取得新進展。“已在全球建立
250
個藥用植物資源保護與利用示范區，”
資源保護工程負責人介紹，“通過合成生物學和代謝工程技術實現
100
種珍稀藥用成分的高效生物合成，產量較傳統種植提高
100-3000
倍。開發的‘藥用植物基因編輯精準育種系統’在全球推廣應用
800
萬畝，使藥用植物有效成分含量提高
50%，種植成本降低
40%。與
60
個國家建立藥用植物資源共享與利益共享機制，促進資源可持續利用，示范區年經濟效益突破
500
億元。”
標準體系工程的
“傳統醫藥標準國際化”
建設成效顯著。“已制定
120
項關鍵領域國際標準，發布實施
90
項，”
標準體系工程負責人展示成果，“傳統醫藥國際標準服務平臺注冊用戶突破
120
萬人，提供多語標準查詢、培訓、咨詢服務。在
250
個國家開展標準培訓，培訓技術人員
25
萬人次，建立
400
個標準應用示范基地，標準應用覆蓋率提高至
98%。與國際標準化組織、世界衛生組織共同完成
80
項標準的互認工作，推動標準全球統一應用，促進傳統醫藥國際貿易與技術交流。”
知識挖掘工程和人才培養工程的創新成果豐碩。“全球傳統醫藥知識圖譜收錄知識記錄達
600
萬條，開發
200
個人工智能研發工具，”
知識挖掘工程負責人匯報，“全球傳統醫藥智能創新平臺已在
1000
家研究機構應用，推動研發效率提高
700%。人才培養工程已培養國際化人才
名，建立
500
個國際聯合培養基地，‘一帶一路’傳統醫藥創新人才計劃已資助
4000
名青年學者開展國際合作研究，取得
150
項重要成果，其中
30
項獲得國際獎項。”
唐糖在論壇上發表主旨演講：“傳統醫藥國際大科學計劃的全球創新，是推動傳統醫藥高質量發展的核心動力，”
她說，“我們愿與全球合作伙伴攜手，聚焦前沿領域，加強基礎研究與核心技術攻關，構建更加開放、協同的創新生態。我們將設立
300
億元全球創新基金，支持全球合作伙伴開展創新研究，共同為傳統醫藥的現代化和全球化做出更大貢獻。基金將重點支持罕見病治療研究和藥用植物資源創新利用，推動傳統醫藥產業可持續發展。”
在全球紫蘇種植基地的智能管理中心，“紅星
21
號”
紫蘇的規模化種植全面展開，100
萬畝種植基地呈現豐收景象。“‘紅星
21
號’紫蘇表現優異，紫蘇素
a
前體含量達
10.8%，畝產達
670
公斤，較‘紅星